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유한양행(대표이사 조욱제)은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 미국 식품의약국으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 지난 4월 13일 밝혔다.

희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 질환의 치료제 개발을 촉진하기 위해 마련된 것으로, 지정 시 임상시험 세액공제, 심사 수수료 면제, 허가 후 최대 7년간 시장독점권 등 다양한 인센티브가 제공된다.

고셔병은 특정 효소 결핍으로 체내 물질대사에 이상이 발생하는 리소좀 축적 질환으로, 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 전신 증상을 유발하는 유전성 희귀질환이다. 특히 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 동반되지만 해당 증상을 표적으로 한 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높은 영역으로 꼽힌다.

YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 억제하는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 기질감소치료법(SRT)에 해당하는 경구용 저분자화합물이다. 전임상 연구에서 혈액뇌장벽(BBB)을 통과해 뇌 내 GL1 억제를 지속적으로 유지하는 특성을 보여, 신경학적 증상을 동반한 제3형 고셔병 환자에게 새로운 치료 가능성을 제시하고 있다.

유한양행은 이번 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상 개발과 허가 전략을 본격화할 계획이다. 현재 식품의약품안전처로부터 1상 임상시험계획(IND)을 승인받아 건강인을 대상으로 한 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학 평가를 위한 최초 인체 임상(FIH)을 진행 중이다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 “이번 FDA 희귀의약품 지정은 제3형 고셔병 환자를 위한 치료 옵션 개발 필요성과 후보물질의 잠재력을 공식적으로 인정받은 의미 있는 성과”라며 “글로벌 규제기관과 협력을 강화해 임상 개발 속도를 높이고, 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공하겠다”고 밝혔다.

유한양행은 이번 ODD 지정을 발판으로 YH35995의 글로벌 개발 및 상용화 전략을 한층 가속화할 방침이다.

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